바이오리더스, 희귀질환 ‘근이영양증’ 치료제 개발 복지부 과제 선정

[에너지경제신문 이경화 기자] 바이오리더스의 ‘듀센형 근디스트로피 치료제 개발을 위한 비임상 연구’ 과제가 최근 보건복지부 지원 첨단의료기술개발사업에 선정됐다.

16일 바이오리더스에 따르면 이번 과제는 삼성서울병원 이지훈 교수 연구팀과 공동연구로 진행해 왔으며 희귀질환 치료제 개발을 위한 선행 연구결과의 가치를 인정받아 정부 과제에 선정됐다.

바이오리더스는 이번 과제선정으로 인해 보유하고 있는 플랫폼기술인 뮤코맥스(이하 MucoMaxTM)기술을 활용한 다양한 약물 개발에 속도가 붙을 것으로 기대하고 있다. MucoMaxTM 기술은 면역항암제 개발이 가능한 신약개발 플랫폼 기술로 항체치료제 대체 기술로도 개발이 가능하기 때문에 그 가치를 더해가고 있는 중이다.

공동 연구팀은 이 과제를 통해 2017년까지 후보물질의 비임상 효력연구 및 독성연구 등을 거쳐 임상 1/2a상 (임상1상과 전기 2상)승인까지 진행하게 된다.

근이영양증 질병의 80~85% 이상을 차지하는 대표적인 유형인 듀센형 근이영양증은 근세포막 구성성분의 유전자 결손에 의해 근육세포가 파괴돼 환자의 연령이 증가함에 따라 근세포 손실이 점점 진행되는 질환이다. 출생 남아 중 3500명 당 한명 꼴로 발병하며 주로 3~4세경부터 증상이 시작돼 대부분 20대 전반에 사망에 이르게 되고 25세 이후까지 생존할 확률이 20~25%로 생존율이 상당히 낮은 질환으로 알려져 있다.

듀센형 근이영양증은 전체 사례의 70%가 보균자인 모계에 의해서 남아에게 유전되는 성염색체 열성 유전형으로 보균자인 모계의 자녀 중 남아 50%에서 근육장애가 발견되고 여아 50%가 보균자가 될 가능성이 있는 희귀유전성 근육병이지만 현재 근본적인 치료제가 없어 많은 환자들이 고통받고 있는 질환이다.

현재 바이오리더스는 MucoMaxTM 기술을 활용해 인유두종바이러스 감염에 의해 발병되는 자궁경부전암에 대한 치료제를 개발하고 있으며 2016년 초 임상 2a상 종료를 앞두고 있다.

성문희 바이오리더스 대표는 "세계 최초의 경구용 면역치료제를 개발하고 있는 MucoMaxTM 기술의 유효성 입증을 통해 이 기술을 활용한 다양한 질병의 면역치료제 및 신약 개발로 기술의 경쟁력을 확보할 수 있을 것"이라며 "나아가 글로벌 신약 개발을 위한 한국의 바이오벤처로서 모든 역량을 집중하고 있다"고 밝혔다.

참고설명 : 임상실험에 있어 1상의 경우 안전성을 보고, 3상의 경우는 실제로 효과를 검증하는 단계다. 2상은 중간단계로 안전성을 기본 컨셉으로 용량을 얼마나 먹여야 하는지 등 대규모 3상으로  건너가는 과도기이다. 이 시기는  좀더 세밀하게 점검하기 때문에 2상에서만 a(전기), b (후기)로 나눠 임상을 하고 있다. 다시말해 약의 용량 탐색기인 셈이다.